En dépit de la reconnaissance du bénéfice médical d’un médicament innovant prescrit dans le traitement d’une maladie rare, les autorités de santé tardent à autoriser son remboursement.
Prescrit en complément d’une ligne de traitement, le médicament en question a fait la preuve de résultats significatifs en termes de gain de survie mais apparaît comme très onéreux, compte tenu de la population cible. L’association cherche de nouveaux relais pour créer l’enjeu autour d’une pathologie rare et peu connue du grand public.
